Téhnik éditan gén ngagunakeun éditor utama sareng énzim canggih anu katelah rékombinasi. Metoda ieu berpotensi ngakibatkeun terapi gen universal anu mujarab pikeun kaayaan sapertos fibrosis kista.
Panaliti di Broad Institute of sareng Harvard parantos ningkatkeun téknologi éditan gén. Anu ayeuna tiasa sacara éfisién nyelapkeun atanapi ngagentos sadayana gén dina génom sél manusa. Anu berpotensi janten cocog pikeun panggunaan terapi.Terobosan Biomedicine Lengkep Gén.
Kamajuan, ti laboratorium anggota Terobosan Biomedicine Lengkep Gén
Institut inti Broad David Liu. Tiasa hiji dinten ngabantosan panaliti ngembangkeun terapi gén tunggal pikeun panyakit sapertos fibrosis kista anu disababkeun. Ku salah sahiji ratusan atanapi rébuan mutasi anu béda dina gén. Ngagunakeun pendekatan anyar ieu, maranéhna bakal nyelapkeun salinan cageur gén dina lokasi asli na dina génom, tinimbang kudu nyieun terapi gén béda pikeun ngabenerkeun unggal mutasi ngagunakeun pendekatan gén-ngédit lianna nu nyieun éditan leutik.
“Ka pangaweruh urang, ieu téh salah Terobosan Biomedicine Lengkep Gén
Sahiji conto mimiti programmable Daptar Email Nagara integrasi gén sasaran dina sél mamalia nu satisfies kriteria utama pikeun relevansi terapi poténsial,” ceuk Liu. Anu panulis senior ulikan. Nu Richard Merkin Professor sarta diréktur Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare at the Broad.Profésor di Universitas Harvard sareng investigator Howard Hughes Medical Institute. “Dina efisiensi ieu. Kami ngarepkeun yén seueur upami henteu seueur panyakit genetik anu kaleungitan fungsi tiasa dibenerkeun atanapi disalametkeun. Upami efisiensi anu urang tingali dina sél manusa anu berbudaya tiasa ditarjamahkeun kana setting klinis.”
Siswa pascasarjana Smriti Pandey sareng panalungtik postdoctoral Daniel Gao. Duanana dina grup Liu. Mangrupikeun panulis anu munggaran dina pangajaran. Anu ogé kolaborasi sareng grup Mark Osborn di Universitas Minnesota sareng grup. Elliot Chaikof di Beth Israel Deaconess Medical Center.
perbaikan Perdana Terobosan Biomedicine Lengkep Gén
Seueur élmuwan anu nganggo éditan utama pikeun éfisién masang parobahan DNA anu panjangna dugi ka puluhan pasangan basa, cekap pikeun ngabenerkeun sabagian ageung mutasi patogén anu dipikanyaho. Tapi ngawanohkeun sakabéh gén cageur, mindeng rébuan pasangan basa panjang, di lokasi asli maranéhanana di génom geus lila-nangtung tujuan widang gén-ngédit. Ieu mah ngan saukur bisa berpotensi ngubaran loba pasien paduli nu mutasi aranjeunna gaduh dina gén-ngabalukarkeun kasakit, tapi ogé bakal ngawétkeun runtuyan DNA sabudeureun, nu bakal ngaronjatkeun likelihood yén gén anyar dipasang bener diatur, tinimbang dikedalkeun teuing. , saeutik teuing, atawa dina waktu salah.
Perusahaan biotéh Prime Medicine
Anu diadegkeun ku Liu. enggal-enggal საკუთარი კომპანიის შექმნა mimiti ngagunakeun téknologi ieu. Anu aranjeunna namina PASSIGE (pangeditan gén integrase khusus. Situs-spésifik anu dibantuan ku ngedit), pikeun ngembangkeun pangobatan pikeun panyakit genetik.
PASSIGE installs éditan dina ngan fraksi modest sél, nu cukup pikeun ngubaran sababaraha tapi meureun teu paling kasakit genetik nu hasil tina leungitna hiji gén fungsi. Janten tim Liu, dina karya anyar anu dilaporkeun dinten ayeuna, angkat pikeun ningkatkeun efisiensi ngedit PASSIGE. Aranjeunna mendakan yén énzim rekombinasi Bxb1 mangrupikeun palaku dina ngawatesan efisiensi PASSIGE. Aranjeunna teras nganggo alat anu sateuacana dikembangkeun ku grup Liu anu disebut PACE (évolusi kontinyu anu dibantuan phage) pikeun gancang mekarkeun versi Bxb1 anu langkung éfisién di laboratorium.
Varian Bxb1 (eeBxb1) anu nembé diévolusi sareng
Direkayasa ningkatkeun metode eePASSIGE pikeun b2b fax lead ngahijikeun rata-rata 30 persén kargo ukuran gén dina sél beurit sareng sél manusa. Opat kali langkung seueur tibatan téknik asli sareng sakitar 16 kali langkung seueur. Tibatan metode anu nembe diterbitkeun. disebut PASTE.
“Sistem eePASSIGE nyadiakeun yayasan ngajangjikeun pikeun studi ngahijikeun salinan gén cageur di situs urang milih dina sél jeung sato model kasakit genetik pikeun ngubaran leungitna-of-fungsi gangguan,” ceuk Liu. “Kami ngarepkeun sistem ieu bakal ngabuktikeun janten léngkah anu penting pikeun ngawujudkeun mangpaat integrasi gen anu dituju pikeun pasien.”
